Recientemente se ha publicado en la revista British Journal of Haematology los resultados del ensayo fase I/II Pomdefil que se ha llevado a cabo en España por el Grupo Español de Mieloma/Programa Español de Tratamientos en Hematología (GEM/Pethema) y que ha sido coordinado por el Dr. Enrique M. Ocio, Jefe de Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Marqués de Valdecilla y responsable del grupo de investigación Neoplasias Hematológicas y Trasplante de Progenitores Hematopoyéticos de IDIVAL.
Este ensayo estudió la dosis máxima tolerada y la eficacia de la adición del nuevo inhibidor de las KSP (Kinesin Spindle Proteins), unas proteínas necesarias para la formación del huso mitótico y por tanto para el correcto funcionamiento del ciclo celular, a la combinación ya aprobada de Pomalidomida y Dexametasona. La base científica para realizar este estudio se encuentra en estudios preclínicos llevados a cabo por dicho investigador, en que se observa un claro sinergismo in vitro, ex vivo y, fundamentalmente, in vivo de dicha combinación.
En dicho estudio en el que han participado 10 centros españoles, inicialmente se realizó una fase de escalada de dosis para conocer la dosis recomendada de la combinación y, posteriormente se incluyeron 33 pacientes adicionales a dicha dosis en la fase II. Los resultados demuestran una potenciación del efecto en la combinación con una tasa de respuestas menores o mejor de un 60% (frente al 39% del control histórico con pomalidomida y dexametasona) y una mediana de supervivencia libre de progresión y supervivencia global de 7 y 19 meses respectivamente. Es particularmente interesante demostrar que los valores séricos basales del biomarcador AAG (alpha 1-acid glycoprotein), son capaces de predecir la respuesta, ya que los pacientes con altos niveles de AAG presentan una tasa de respuestas significativamente inferior. Este último dato está en línea con la tendencia actual de la medicina personalizada en cáncer y otras enfermedades, encaminada a identificar poblaciones de pacientes que tengan una mayor probabilidad de responder o de ser resistentes a un determinado tratamiento. La combinación mostró una esperada toxicidad hematológica, representada fundamentalmente por neutropenia y un cierto grado de infecciones, pero pudo ser manejada correctamente con antibioterapia y las reducciones de dosis previstas en el protocolo.
En definitiva, el estudio, representa un ejemplo de la importante actividad clínica del GEM y de Pethema, con repercusión nacional e internacional. Esta actividad demuestra el importante papel del grupo de investigación de hematología del IDIVAL en estos grupos cooperativos y está perfectamente enmarcada en las líneas de investigación del grupo, que busca, entre otros aspectos, la evaluación preclínica, y su traslación en forma de ensayos clínicos, de nuevas estrategias terapéuticas en neoplasias hematológicas dirigidas frente a dianas específicas de la célula tumoral.
